Gao 博士于佛罗里达国际大学获得生物学博士学位,博士期间主要进行人类天冬氨酸酰基酶及其突变与罕见遗传性神经退行性疾病海绵状脑白质营养不良症(Canavan病)相关研究。博士毕业后,Gao 博士在宾夕法尼亚大学从事基因治疗工作,研究腺病毒(AAV)相关分子机制,包括:AAV的进化及变异,AAV衣壳结构、组织嗜性及宿主反应之间的关系,体细胞体内基因编辑相关的AAV衣壳发现及修饰、载体基因组编辑、基因替代、插入、沉默及编辑,载体免疫预防,抗癌因子分泌,内源AAV、重组AAV(rAAV)及宿主之间的分子、免疫相互作用,microRNA功能组学及治疗方案研究,人类遗传病动物模型,Canavan病等罕见病的rAAV基因治疗的临床前、转化医学及临床治疗研究。

Gao 博士共计发表期刊文章212篇,编辑出版专著5本,拥有121项专利,部分授权给十余家药厂投产,此外,还有215项专利在申请中。Gao 博士是Human Gene Therapy主编,Gene and Cell Therapy系列丛书高级编辑,SignalTransduction and Targeted Therapy副主编,Advances in Experimental Medicine and Biology顾问,美国基因及细胞治疗学会(AmericanSociety of Gene and Cell Therapy)理事会成员及学会副主席,GeneTherapy、Molecular and Cellular Therapy、 Journal of Neurological Disorders、Current Opinion in Virology等学术期刊的编委会成员,美国国立卫生研究院(NIH)及其他美国、国际研究机构的常委会成员。Gao 博士是生物制药企业Voyager Therapeutics(位于坎布里奇,美国马塞诸萨州)的创始人之一,致力于研发针对中枢神经系统疾病的rAAV基因治疗方案。

HarveyF. LODISH, Ph. D,Professor of Biology and Professor of Bioengineering, Massachusetts Institute of Technology, USA


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